מה קורה כשהענק המתעורר יוצא משליטה?

בצעד חסר תקדים, החליט בית המשפט בהודו לכפות על חברת באייר הגרמנית לקבל גרסה גנרית זולה לאחד ממוצריה המובילים, לטיפול בסרטן הכבד והכליות.

המורכבות בשוק ההודי עלתה השבוע לכותרות, עת פסק בית המשפט בהודו, בציון דרך ראשון מסוגו, כנגד חברת באייר הגרמנית, וכפה עליה לקבל גרסת קופי גנרית של המוצר שלה Nexavar, שנים רבות לפני תום תקופת הפטנט.

Nexavar הנה תרופה לטיפול בסרטן הכבד והכליות. בשנת 2011 היה זה המוצר הרביעי בגודלו של החברה, עם מכירות של 725 מליון אירו. בארה"ב נמכרת התרופה בכ- $80,000 למחזור טיפול (כ-8 חודשים), ובהודו ב- $69,000. עם זאת, החולה ההודי רחוק בהרבה מהחולה האמריקאי בבואו להשיג את התרופה – במונחי הכנסה לנפש בארה"ב התרופה מתומחרת בככפליים מההכנסה השנתית לנפש, ובהודו מעל לפי ארבעים… . בנימוק זה נתלה בית המשפט ההודי כשפסק נגד הפטנט. לטענתם, במחיר זה, רק שני אחוזים מאוכלוסית החולים בהודו מצליח להשיג את התרופה. הגרסה המוזלת שנכפתה על באייר תחת compulsory license, מתומחרת בכ- 2,000$ לשנה וצפויה להיות נגישה לספר גדול בהרבה של חולים.

במודע, או שלא במודע, גורמת מערכת המשפט ההודית לזעזוע עמוק בתעשית התרופות, גנרית ואינובטיבית כאחד. מעבר להשלכות המיידיות – לצעד זה יכולות להיות השלכות מהותיות הרחק לתוך העתיד הפרמצבטי. ראשית, לאור העובדה שעד כה שימשה הודו בעיקר כמעין "חצר אחורית" של תעשיית הפארמה – שימושית, זולה, פונקציונלית ובעיקר מאוד צייתנית. עד כה, השכילה הודו  להבין כי חוקי המשחק כוללים ציות ללא עוררין לחוקי המערב והתיישרות לפיהם. פסק הדין ששבר לחברת באייר את הפטנט – מוכיח למערב שהודו יכולה גם אחרת.

שנית – האם זו ירית אזהרה לקרב העתיד לבוא? התסריט לפיו  Nexavar היא תקדים לבאות אינו בלתי סביר, ולא מן הנמנע שנפתחת כאן תיבת פנדורה שתגרור compulsory license לתרופות אחרות. בית המשפט ההודי עשוי למצא את עצמו מתקשה להגן על פטנטים של תרופות יקרות אחרות, בפרט במקרה של תרופות מצילות חיים. או שמא בכוונת בית המשפט לטפל באופן דומה בכל תרופות המקור היקרות? רשימת התרופות המגה-יקרות ארוכה: אנטי סרטניות, מחלות גנטיות נדירות, אוטואימוניות, תרופות יתום ועוד.

מעבר לתגובתה של חברת באייר, יהיה מעניין לראות את תגובת ענקיות הפארמה. מרביתן, אם לא כולן, מעורבות בצורה זו או אחרת, עמוקה יותר או פחות – בשווקי המזרח. וכולן מכוונות להודו כשוק ענק, מתפתח ובעל פוטנציאל בלתי ממומש. האם יצפו בשקט במתרחש, או שיפגינו סולידריות ויצטרפו לחזית של באייר מול הממשלה ההודית? ברור כי החברות מודעות להדים הגאוגרפיים שיכולים להיות למהלך כזה, העשוי להכות גלים בארצות המזרח והמערב כאחד. האם יצליח מהלך כזה במקום בו נכשלו הרשויות המערביות, ויביא לשינוי באופן התמחור של מוצרים מקוריים חדשים?

האספקט האחרון הוא כמובן הנגיעה לגנריקה. בשנים האחרונות מיצבה הודו עצמה ככוח העולה בייצור פרמצבטי זול. עם השנים הפיגה הודו את חששות המערב בנוגע לקנין רוחני, סטנדרטים של איכות ופערים בין תרבותיים, בעיקר משום שהציבה אלטרנטיבה זולה כל-כך, שהקשתה על החברות הגנריות המערביות להתגבר על הפיתוי. עתה, פסק הדין הזה עשוי לערער מאוד את המשקיעים הזרים בהודו – אינובטיביים וגנריים, ולהחזיר את חששות הקנין הרוחני. למהלך של בית המשפט ההודי עשויות להיות השלכות מרחיקות לכת על האיזון העדין הקיים בין תרופות המקור לחיקוייהן הגנריים, שהרי גם החברות הגנריות מבינות כי שוק גנרי חזק וטוב, נשען בהגדרה על מוצרים אינובטיביים אטרקטיבים – שתזרים ההכנסות מהן – יחזיר לאינובטור את עלות הפיתוח בתוספת שולי רווח.

שורת הסיכום המיידית ברורה – הארכת חיים לחולים (אולי), ככל הנראה במחיר של  פגיעה באיתנות האינובטור. שורת הסיכום של הטווח הבינוני והרחוק תהיה ככל הנראה אחרת. ימים יגידו עד כמה ובאילו אופנים.

פורסם במקור ב'The Marker Cafe" ע"י ליאורה קמיל

היתומים של פייזר מאכזבים – צירוף מקרים או מגמות שוק?

בתוך שבוע שתי מכות לפייזר בנישת תרופות היתום, האחת מאושרת באירופה ונדחית בארה"ב והשניה… בדיוק להיפך. (ואיך כל זה קשור לפרוטליקס שלנו?)

רבות נכתב על הסיכונים הרבים הכרוכים בלהביא תרופה אינובטיבית לשוק. המחשה חיה וכואבת קיבלה השבוע חברת פייזר עת קיבלה הודעה מה- FDA על דחית בקשתם לאישור בארה"ב של התרופה טפמידיס, המיועדת לטיפול במחלה גנטית סופנית נדירה וחשוכת מרפא.

טפמידיס מיועדת לטיפול בחולי TTR-FAP(familial amyloid polyneuropathy), מחלה ניוונית פרוגרסיבית, שתפוצתה הכלל עולמית מוערכת בכ- 8,000 חולים, מהם 2,500 בארה"ב. המחלה תורשתית, תוקפת מבוגרים בשנות ה- 40-30+ לחייהם וגורמת להם סבל רב עד למותם לאחר כ-10 שנים מהופעת התסמינים. בשל המספר הכל כך קטן של החולים המחלה הזו משתייכת לקבוצת מחלות היתום ומגדרת כאולטרה-יתום.

האופציות הטיפוליות כיום מוגבלות ביותר – ומסתכמות בהשתלת כבד. החולים נכנסים להמתנה בתור להשתלת כבד, וכ 80% מברי המזל המגיעים להשתלה, נשארים בחיים 5 שנים לאחר ההשתלה, אך נזקקים לתרופות לדיכוי המערכת החיסונית לשארית חייהם. מדובר בהליך קשה מאוד לחולה ויקר מאוד – כך שהאלטרנטיבה התרופתית של פייזר עוררה תקוות רבות לעתיד בהיר יותר בקרב החולים כמו גם בקהילת המטפלים.

גם פייזר ככל הנראה העריכה כי סיכויי התרופה להצליח גבוהים שכן רכשה אותה בשנת 2010, עת הייתה התרופה בשלב מתקדם של פיתוח, במסגרת רכישת חברת FoldRx. אז, ב- 2010, הצהירה פייזר כי רכישה זו הינה חלק מאסטרטגיה של כניסה למחלות יתום, בדומה לשיתוף הפעולה העסקי עם פרוטליקס בטיפול במחלת גושה. במקרה של טפמידיס, סכום העסקה הוערך בכ- 400$ מיליון, מהם שילמה פייזר 200$ מיליון כמקדמה, ככל הנראה בשל השלבים המתקדמים של הפיתוח אליהם הגיע המוצר.

פייזר הימרה, כשמול עיניה עמד עתיד מבטיח – תקוות גדולות של החולים לטיפול ומהלך מחלה נסבלים יותר, שהובילו לצורך אדיר בתרופה ואפס תחרות. כמו בתרופות יתום אחרות, היה ברור שמחיר התרופה יהיה אולטרה-גבוה, שכן עם כל כך מעט חולים, מחלה קשה כל כך וסופנית – קשה אפילו לחברות ביטוחי הבריאות בארצות הברית ולרשויות באירופה להתווכח. פייזר לא הפתיעה ותמחרה את הטפמידיס ב- 140,000$ לשנה לחולה, והאנליסטים צפו לה פוטנציאל מכירות שנתי של 700$ – 1,400$ מיליון בשנה.

כמו חברות גדולות אחרות, גם פייזר נמשכה לנישת תרופות היתום (או במקרה זה – אולטרה-יתום) ממספר סיבות – בראש ובראשונה – עלות הטיפול הגבוהה, היכולה להגיע למאות אלפי דולרים לחולה בשנה, וגוררת רווחיות גדולה. בנוסף, המדיניות המוצהרת של הרשויות, שמצידן מאפשרות הקלות בצורת מסלולי פיתוח מקוצרים, הטבות מיסוי  ותמריצי שיווק (בארה"ב) ולעיתים אף התרת שימוש לחלק מהחולים עוד לפני אישור סופי (צרפת). גם בצד ההוצאות – ניתן להגיע למודל שיווקי בו הוצאות השיווק אינן גבוהות ונשענות על כח מכירות קטן ומיומן, המכסה ביעילות את אוכלוסית המטרה (המצומצמת בדרך כלל) של הרופאים המתמחים בטפול במחלה. גם מבחינת פוטנציאל עתידי – שוק המחלות הגנטיות הנדירות הוא מעניין – רק לחלק קטן מהמחלות הגנטיות הקשות יש תרופות. האומדנים מדברים על כמה אלפי מחלות גנטיות נדירות, כשמולן עומדות כמה עשרות תרופות.

בחודש נובמבר 2011 אושרה טפמידיס באירופה, כאשר גם שם עוררה תהיות לגבי מידת האפקטיביות שלה. על רקע זה, יש לשער כי גם בפייזר לא ציפו לקונצנזוס ה- FDA באישור. עם זאת, הדחיה הטריה מהווה מכה וניחתת על פייזר בתקופה לא טובה, בה פייזר מאבדת בלעדיות על כמה תרופות בלוקבסטר, ובראשן ליפיטור. לא מדובר במכת מחץ, שכן חברה בסדר הגודל של פייזר אינה מסתמכת באופן בלעדי על תרופות בהיקף כזה, אך ללא ספק העדר אישור בארה"ב "מגלח" לפייזר כ- 350$ מיליון מהפוטנציאל השנתי של התרופה.

יהיה מעניין לעקוב אחר ההשפעות ההדדיות בין שני השווקים – האם, ועד כמה, יוריד מהלך ה-FDA   מנכונות מומחי הדיעה האירופאים לרשום את התרופה לחוליהם, או לחילופין – מה תהיה ההשפעה של התנסויות החולים האירופאים בתרופה, על החולים האמריקאים והרופאים המומחים. נראה כי פידבקים חיוביים מאירופה יעוררו לחץ וביקורת על החלטת ה- FDAופידבקים שליליים יחזרו כבומרנג לרשות האירופאית.

בתוך כך, ניחתת על פייזר מכה נוספת בנישת היתום – הפעם דרך שיתוף הפעולה עם פרוטליקס בתרופת יתום לטיפול במחלת גושה. ביום שישי פרסמו החברות כי התרופה הזו, שאושרה ע"י ה- FDA במאי השנה, נדחתה ע"י הרשויות באירופה. בניגוד למקרה טפמידיס, בה מקור דחית האישור הוא ספקות ה- FDA בנוגע ליעילות התרופה, התרופה של פרוטליקס נדחית ע"י הרשויות האירופאיות משיקולי שמירת בלעדיות התרופה המתחרה. כך או כך, ימים יגידו האם הסמיכות בין האירועים מקרית או שמא החלטה מודעת של הרשויות להכביד יותר ולהקל פחות בנישות תרופות היתום.

פורסם במקור ב'The Marker Cafe' ע"י ליאורה קמיל

 

?כמה עולה (באמת) לפתח תרופה אינובטיבית

חשבתם שלפתח תרופה אינובטיבית עולה מיליארד דולר? מסתבר שטעיתם. המגזין פורבס חושף כי נתוני ה"ביג פארמס" גבוהים בהרבה, ומשתנים בין החברות. שיאנית העלויות: אסטרה זנקה עם 12 מיליארד $ (!) עלות לתרופה מאושרת (קומה להכנסות הגבוהות ביתור שנוצרו מתרופה אחת אי פעם (ליפיטור כמובן). בתחתית הרשימה, מיודעתנו אמג'ן – "רק" 4$ מליארד. כפי שמציין הכותב, בסכום פעוט זה – תרופה אחת כל שנה והם מסודרים…

(Published on LinkedIn on Jan, 2012)

further reading in the related article

Alexion to Acquire Enobia Pharma Corp

יתום, אבל עשיר…עוד עסקה בסכומי עתק הפעם בתרופת יתום. חברת אלקסיון סגרה את 2011 ברכישה של חברת אנוביה המפתחת מוצר להיפופוספטזיה – מחלת עצמות אולטרה נדירה, הנגרמת כתוצאה מפגם בויסות סידן ופוספאט. למרות שהמחלה פוגעת בכל קשת הגילאים (מילודים ועד מבוגרים), מדובר באוכלוסיית חולים מצומצמת מאוד, פחות מ-3,000 חולים בארה"ב. נראה כי באלקסיון בונים על תמחור פרימיום של מאות אלפי דולרים לחולה לשנה, שכן עלות העסקה הכוללת מגיעה לכמיליארד דולר, מהם 610$ מ', בתשלום מיידי.

(Published on LinkedIn, Jan 2013)

See company's press release