היתומים של פייזר מאכזבים – צירוף מקרים או מגמות שוק?

בתוך שבוע שתי מכות לפייזר בנישת תרופות היתום, האחת מאושרת באירופה ונדחית בארה"ב והשניה… בדיוק להיפך. (ואיך כל זה קשור לפרוטליקס שלנו?)

רבות נכתב על הסיכונים הרבים הכרוכים בלהביא תרופה אינובטיבית לשוק. המחשה חיה וכואבת קיבלה השבוע חברת פייזר עת קיבלה הודעה מה- FDA על דחית בקשתם לאישור בארה"ב של התרופה טפמידיס, המיועדת לטיפול במחלה גנטית סופנית נדירה וחשוכת מרפא.

טפמידיס מיועדת לטיפול בחולי TTR-FAP(familial amyloid polyneuropathy), מחלה ניוונית פרוגרסיבית, שתפוצתה הכלל עולמית מוערכת בכ- 8,000 חולים, מהם 2,500 בארה"ב. המחלה תורשתית, תוקפת מבוגרים בשנות ה- 40-30+ לחייהם וגורמת להם סבל רב עד למותם לאחר כ-10 שנים מהופעת התסמינים. בשל המספר הכל כך קטן של החולים המחלה הזו משתייכת לקבוצת מחלות היתום ומגדרת כאולטרה-יתום.

האופציות הטיפוליות כיום מוגבלות ביותר – ומסתכמות בהשתלת כבד. החולים נכנסים להמתנה בתור להשתלת כבד, וכ 80% מברי המזל המגיעים להשתלה, נשארים בחיים 5 שנים לאחר ההשתלה, אך נזקקים לתרופות לדיכוי המערכת החיסונית לשארית חייהם. מדובר בהליך קשה מאוד לחולה ויקר מאוד – כך שהאלטרנטיבה התרופתית של פייזר עוררה תקוות רבות לעתיד בהיר יותר בקרב החולים כמו גם בקהילת המטפלים.

גם פייזר ככל הנראה העריכה כי סיכויי התרופה להצליח גבוהים שכן רכשה אותה בשנת 2010, עת הייתה התרופה בשלב מתקדם של פיתוח, במסגרת רכישת חברת FoldRx. אז, ב- 2010, הצהירה פייזר כי רכישה זו הינה חלק מאסטרטגיה של כניסה למחלות יתום, בדומה לשיתוף הפעולה העסקי עם פרוטליקס בטיפול במחלת גושה. במקרה של טפמידיס, סכום העסקה הוערך בכ- 400$ מיליון, מהם שילמה פייזר 200$ מיליון כמקדמה, ככל הנראה בשל השלבים המתקדמים של הפיתוח אליהם הגיע המוצר.

פייזר הימרה, כשמול עיניה עמד עתיד מבטיח – תקוות גדולות של החולים לטיפול ומהלך מחלה נסבלים יותר, שהובילו לצורך אדיר בתרופה ואפס תחרות. כמו בתרופות יתום אחרות, היה ברור שמחיר התרופה יהיה אולטרה-גבוה, שכן עם כל כך מעט חולים, מחלה קשה כל כך וסופנית – קשה אפילו לחברות ביטוחי הבריאות בארצות הברית ולרשויות באירופה להתווכח. פייזר לא הפתיעה ותמחרה את הטפמידיס ב- 140,000$ לשנה לחולה, והאנליסטים צפו לה פוטנציאל מכירות שנתי של 700$ – 1,400$ מיליון בשנה.

כמו חברות גדולות אחרות, גם פייזר נמשכה לנישת תרופות היתום (או במקרה זה – אולטרה-יתום) ממספר סיבות – בראש ובראשונה – עלות הטיפול הגבוהה, היכולה להגיע למאות אלפי דולרים לחולה בשנה, וגוררת רווחיות גדולה. בנוסף, המדיניות המוצהרת של הרשויות, שמצידן מאפשרות הקלות בצורת מסלולי פיתוח מקוצרים, הטבות מיסוי  ותמריצי שיווק (בארה"ב) ולעיתים אף התרת שימוש לחלק מהחולים עוד לפני אישור סופי (צרפת). גם בצד ההוצאות – ניתן להגיע למודל שיווקי בו הוצאות השיווק אינן גבוהות ונשענות על כח מכירות קטן ומיומן, המכסה ביעילות את אוכלוסית המטרה (המצומצמת בדרך כלל) של הרופאים המתמחים בטפול במחלה. גם מבחינת פוטנציאל עתידי – שוק המחלות הגנטיות הנדירות הוא מעניין – רק לחלק קטן מהמחלות הגנטיות הקשות יש תרופות. האומדנים מדברים על כמה אלפי מחלות גנטיות נדירות, כשמולן עומדות כמה עשרות תרופות.

בחודש נובמבר 2011 אושרה טפמידיס באירופה, כאשר גם שם עוררה תהיות לגבי מידת האפקטיביות שלה. על רקע זה, יש לשער כי גם בפייזר לא ציפו לקונצנזוס ה- FDA באישור. עם זאת, הדחיה הטריה מהווה מכה וניחתת על פייזר בתקופה לא טובה, בה פייזר מאבדת בלעדיות על כמה תרופות בלוקבסטר, ובראשן ליפיטור. לא מדובר במכת מחץ, שכן חברה בסדר הגודל של פייזר אינה מסתמכת באופן בלעדי על תרופות בהיקף כזה, אך ללא ספק העדר אישור בארה"ב "מגלח" לפייזר כ- 350$ מיליון מהפוטנציאל השנתי של התרופה.

יהיה מעניין לעקוב אחר ההשפעות ההדדיות בין שני השווקים – האם, ועד כמה, יוריד מהלך ה-FDA   מנכונות מומחי הדיעה האירופאים לרשום את התרופה לחוליהם, או לחילופין – מה תהיה ההשפעה של התנסויות החולים האירופאים בתרופה, על החולים האמריקאים והרופאים המומחים. נראה כי פידבקים חיוביים מאירופה יעוררו לחץ וביקורת על החלטת ה- FDAופידבקים שליליים יחזרו כבומרנג לרשות האירופאית.

בתוך כך, ניחתת על פייזר מכה נוספת בנישת היתום – הפעם דרך שיתוף הפעולה עם פרוטליקס בתרופת יתום לטיפול במחלת גושה. ביום שישי פרסמו החברות כי התרופה הזו, שאושרה ע"י ה- FDA במאי השנה, נדחתה ע"י הרשויות באירופה. בניגוד למקרה טפמידיס, בה מקור דחית האישור הוא ספקות ה- FDA בנוגע ליעילות התרופה, התרופה של פרוטליקס נדחית ע"י הרשויות האירופאיות משיקולי שמירת בלעדיות התרופה המתחרה. כך או כך, ימים יגידו האם הסמיכות בין האירועים מקרית או שמא החלטה מודעת של הרשויות להכביד יותר ולהקל פחות בנישות תרופות היתום.

פורסם במקור ב'The Marker Cafe' ע"י ליאורה קמיל